AI 新药研发
AI 新药研发是指利用机器学习和生成式 AI 寻找致病靶点、设计和筛选有望成为药物的物质，并提前预测其疗效和副作用，从而使新药研发更快、更高效。
通俗解释 这就像一位锁匠：不是把无数把钥匙逐一插进锁里试，而是先分析锁的形状，挑出几把可能合适的钥匙。不过，挑出的钥匙能否真正转动，最终仍需通过实验和临床来确认。
工作原理
新药研发是一个漫长的过程：先确定与疾病相关的蛋白质等“靶点”，再寻找能结合该靶点并发挥作用的物质，然后通过动物实验和临床试验验证安全性和疗效。AI 会分析基因组和蛋白质数据以寻找有潜力的靶点，并预测蛋白质结构以推断药物会结合在哪里。它还可以用生成模型设计新的分子结构，或从海量化合物库中虚拟筛选出可能有效的候选物。此外，它也用于提前预测毒性和体内吸收程度，以减少需要实验的候选物数量。
候选物质逐步减少的过程
靶点发现寻找致病原因
分子设计·虚拟筛选AI 提出候选物
毒性·吸收预测剔除可能性低的候选物
实验·临床试验验证实际效果
为什么重要
传统新药研发耗时长、成本高，而且大部分候选物质会在中途失败。人们普遍期待，如果 AI 能在早期阶段尽早剔除可能性低的候选物，就能减少实验次数和时间。能够提出人类难以想到的新结构分子也是其优势。因此，大型制药公司、大型科技公司和初创企业纷纷进入这一领域。
注意事项
AI 提出的候选物同样必须经过实验室和临床试验，而临床阶段的失败风险依然很大。良好的预测需要大量高质量的生物学数据，而这类数据成本高昂，且分散在各家公司。因此，大规模收集细胞和蛋白质数据的合作项目正变得越来越重要。“AI 研发的新药”这一说法，其含义可能因 AI 在哪个阶段、贡献了多少而大不相同。
示例
本站资讯中曾有报道称，Google DeepMind、Meta 和 Isomorphic Labs 共同投资扎克伯格夫妇的 Biohub 推动的“虚拟细胞”数据建设。要构建用计算机模拟细胞如何响应药物或基因变化的模型，需要大规模数据，而这类数据正是 AI 新药研发的基础。像 Isomorphic Labs 这样专门利用 AI 寻找新药候选物的公司正在引领这一趋势。